這類疾病 醫保支付有了新思路

近日,由復旦大學管理學院健康金融研究室聯合艾社康(上海)健康咨詢有限公司發布的《加強中國罕見病患者用藥保障行業研究和政策建議報告》(以下簡稱報告)。

《報告》首次聚焦了我國罕見病群體“用藥難”的問題,全面分析了我國罕見病用藥可及性現狀,指出“孤兒藥”的可及性不僅僅是一個醫療問題,更帶有獨特的社會屬性,重視罕見病群體是構建和諧社會不可缺失的一環。

同時《報告》指出,在現有部分“孤兒藥”國家及地方醫保支持的形勢下,引入商業保險,以創新機制完善罕見病藥物保障體系提供了新的思路。

▍罕見病,給家庭帶來致命的打擊

物以稀為貴,而稀有的罕見疾病卻足以對一個普通家庭帶來致命一擊。

元旦將至,四處張燈結彩洋溢著新年的氛圍,不少家庭會利用“小長假”籌備一次短途游,而35歲的劉露卻不得不利用這難得的假期帶著2歲的童童乘坐高鐵來到北京復診。童童在8個月大的時候出現了高燒不退、全身出現紅疹子的現象,隨后關節開始發炎,幾經周轉后被診斷為全身型幼年特發性關節炎(sJIA)。這是一種嚴重影響兒童生長發育,致殘致死率都極高的罕見病。劉露感慨:“比起那些‘無藥可救’的孩子,我們還是幸運的多。童童確診不久后雅美羅就上市了,經過治療現在已經與正常的孩子沒有什么兩樣了,我們現在唯一的期望就是特藥趕緊納入醫保,讓我們在經濟上可以緩口氣兒。”據悉,童童確診后一直使用托珠單抗注射液(商品名:雅美羅)進行治療,病情得到了很好的控制,但每期的治療費用仍然讓這個家底殷實的家庭難以維系。

在這群龐大的患者人群中約有50%的罕見病患者于兒童時期發病,需要終身長期治療。與慢性病、腫瘤相比,罕見病患者及其家庭除了要面臨著來自疾病本身及照顧者的身心負荷外,還需承受就學就業及社會參與等方面的諸多壓力,對家庭造成的災難性支出更為嚴重。

血友病之家創始人關濤表示:“雖然罕見病不易治療,但部分罕見病通過特效藥的規范使用,可以顯著提高患者生活質量、使其回歸社會生活。”因此,提高罕見病用藥的可及性、加強患者的用藥保障,不僅可以提高患者的生活質量還能有效地降低罕見病患者及其家庭的經濟負擔,并防止發生家庭災難性醫療支出,從而減少因病致貧或者返貧的家庭。

▍納入醫保的特藥,僅6種

《報告》顯示,目前我國“孤兒藥”無論是在上市種類、國家醫保覆蓋情況以及整體支出水平等關鍵指標上均有較大提升空間。

目前,在中國被納入第一批罕見病目錄的121個病種中有44個罕見病在全球范圍內有88種治療藥物,而中國上市的僅有35種,很多創新罕見病用藥沒有進入我國,不少患者仍然“無藥可用”。同時,根據IQVIA 的測算,我國35 種孤兒藥中有 24 種屬于月均治療費用較高的特藥品種。而24 種特藥中僅6種在國家醫保目錄中,3種是 2017 年國家談判品種,其余大部分罕見病特藥目前還未進入國家醫保覆蓋范圍,患者長期規范化治療難以維系。面對著難以承擔的經濟負擔及現實壓力,大部分患者無法接受足量的治療,甚至不得不選擇放棄。

當前,衛生技術評估的作用日益增強,已經成為國際通用的衛生健康決策的工具,美國、英國、加拿大、澳大利亞等發達國家都通過立法來確定衛生技術評估的法律地位和價值,成為創新技術、藥品、設備進入臨床的強勢把關者。

隨著醫藥衛生體制改革的深化,體制機制的建立和完善,資源配置、技術的選擇和利用策略越來越顯得重要。2018年10月,國家藥物和衛生技術綜合評估中心正式成立。

面對罕見病的衛生技術評估時,國家衛計委衛生研究發展中心衛生技術評估研究室主任趙琨則表示:罕見病不適用于傳統的藥物經濟學評估,在“值不值”這方面不需要討論,不需要做對比的成本效果分析。放眼全球,許多發達國家都將具有突破性創新治療機制、填補臨床治療空白、為患者帶來巨大獲益的創新藥物給予豁免經濟性研究并作報銷推薦。

公平性問題是影響罕見病整體醫保支出的重要因素之一。雖然近年來部分省市的醫保部門開始主動將“孤兒藥”納入地方醫保目錄中,但其覆蓋病種和保障力度仍然有限。有觀點認為,罕見病群體數量少而單人所花費的資金高,醫保用于一個罕見病病人的費用可以足夠覆蓋更多的慢性病病人。

趙琨主任認為:“罕見病病人及其親屬同樣是社會納稅人,只要繳納醫保就有權利享受公共資金對其的幫助。罕見病雖然單價高,但患者人數少,總額不會很高,這部分費用對于整個的公共資金大盤支出是微乎其微的。”

▍國家陸續出臺罕見病保障政策

提高我國罕見病用藥的可及性涉及到多個環節,包括新藥的研發、新藥的快速審批上市,以及更多創新型籌資與支付模式的探討。雖然我國各項政策確是起步較晚,但在近年鼓勵創新藥研發和加速審批審評的大環境下,一些涉及到罕見病藥品的鼓勵政策也陸續出臺。

2015 年,國家食品藥品監督管理總局(CFDA)發布《關于藥品注冊審評審批若干政策的公告》,其中明確提出對創新孤兒藥的申請實行單獨排隊,加快審評審批。2016年10月,羅氏制藥旗下產品“雅美羅”,治療全身型幼年特發性關節炎(sJIA)適應癥獲得原國家食藥監總局免三期臨床試驗優先審批,提前 4 年在國內上市,成為了國內首個治療sJIA的生物制劑。而近日,在《報告》發布的同一時間,也傳來了血友病新藥Hemlibra舒友立樂(艾美賽珠單抗)獲批的好消息。

除了政策的保障外,罕見病的支付體系也在逐步完善。一方面,國家醫保局通過“由上而下”的機制從頂層設計上完善保障體系。國家醫保局副局長陳金甫曾表示,未來將建立常態化、動態化的醫保用藥準入機制,創新藥、高值藥以及臨床急需藥將優先納入藥品招標采購范圍之內。隨著國家藥品監督管理局對孤兒藥的加速審批,創新孤兒藥的不斷上市,未來國家醫保談判的藥物種類甄選機制將不可避免的要考慮到罕見病的臨床緊急需求。

另一方面,地方醫保先行也“由下而上”的推動國家醫保頂層設計的創新與升級。包括青島、浙江在內的多個省市地區都做了不同程度的探索,初步建立了罕見病用藥的保障體系,為其他地區提供了寶貴的經驗。

▍商保銜接醫保,推動罕見病用藥保障

罕見病已經不僅僅是醫學研究范疇的問題,更是一個全社會的問題。面對罕見病的用藥問題,除國家和地方醫保的大力支持與積極推動外,依然需要更多籌資渠道和支付方的參與,形成多方合作的創新機制和可持續發展的保障體系。此次《報告》開創性提出將商業保險與專項基金等多元籌資形式引入罕見病支付模式,這也成為報告的一大創新亮點。

近年來,隨著商業健康險的發展,部分專家開始探索利用商業健康險保障罕見病治療的可行性。商業健康險可以在醫保之外為民眾提供補充保障,為患者提供選擇權,并降低醫保基金壓力。

2015 年深圳社會保障局與平安保險合作推出了一款重特大疾病補充醫療的保險產品,并鼓勵市民通過個賬資金購買。此項目經過幾年運營得到了良好的社會反響,為其它地區提供了制度設計方面的有益參考。隨著更多地方醫保探索個賬活化的模式,商業保險與政府部門的合作也將進一步加強,罕見病商保產品或有望得到一定推動。

由于罕見病知曉率較低且患者較為分散,罕見病商保產品的落地和長期發展更需要政府的積極參與,以提高目標人群的參保意識和參保率。商業保險模式的介入,或許將為罕見病保障系統打開一扇門,而這一創新模式依然需要更多的扶持和推動。

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